간략한 요약
이 강연은 인류가 부모로부터 물려받은 DNA의 중요성과 손상되기 쉬운 특성을 강조하며 시작합니다. DNA의 손상은 유전 질환으로 이어질 수 있으며, 이러한 질환을 치료하기 위해 개발된 "염기 편집" 기술을 소개합니다. 염기 편집은 크리스퍼(CRISPR) 기술을 활용하여 DNA 염기를 정밀하게 교정하는 방법으로, 질병을 유발하는 돌연변이를 수정할 수 있습니다. 강연에서는 염기 편집 기술의 개발 과정과 두 가지 주요 단계, 그리고 이 기술이 생물의학 연구 및 질병 치료에 미치는 잠재력을 설명합니다.
- DNA 손상과 유전 질환의 연관성
- 크리스퍼 기술을 활용한 염기 편집의 원리
- 두 단계 염기 편집 기술의 개발 과정 및 적용
- 염기 편집 기술의 생물의학적 응용 및 미래 전망
소개
부모로부터 물려받은 DNA는 30억 개의 염기쌍으로 구성되어 있지만, 햇빛, 흡연, 식습관, 세포 오류 등으로 인해 손상되기 쉽습니다. 이러한 손상은 점 돌연변이를 유발하며, 이는 유전 질환의 원인이 될 수 있습니다. 겸상 적혈구 빈혈증, 조로증 등이 대표적인 예시입니다. 점 돌연변이로 인한 유전 질환은 특정 염기 때문에 발생하며, 이론적으로는 치료가 가능하지만, 기존에는 효과적인 치료 방법이 없었습니다.
염기 편집 기술의 탄생
세균이 바이러스 감염에 대항하기 위해 개발한 크리스퍼(CRISPR) 기술에서 시작되었습니다. 크리스퍼는 DNA를 자르는 가위 역할을 하며, 특정 DNA 서열을 찾아 절단하도록 프로그래밍할 수 있습니다. 과학자들은 크리스퍼 가위를 활용하여 인간 유전자의 특정 서열을 자르도록 프로그래밍하는 방법을 개발했습니다. 그러나 유전 질환을 유발하는 점 돌연변이의 경우, 단순히 변이 유전자를 제거하는 것이 아니라 되살려야 하므로 새로운 접근 방식이 필요했습니다.
염기 편집기의 개발
DNA 염기에 직접 작용하여 돌연변이를 치료하기 위해 "염기 편집기"라는 분자 기계를 개발했습니다. 염기 편집기는 크리스퍼 가위의 탐색 능력을 이용하여 DNA를 자르지 않고, 한 염기를 다른 염기로 직접 교체합니다. 염기 편집기는 세 가지 단백질로 구성되어 있으며, DNA의 한 글자를 다른 글자로 바꿔쓸 수 있는 연필과 같은 역할을 합니다.
1단계 및 2단계 염기 편집
첫 번째 단계의 염기 편집기는 C를 T로, G를 A로 변환합니다. 두 번째 단계의 염기 편집기는 A를 G로, T를 C로 바꿀 수 있습니다. 두 번째 단계의 염기 편집기를 개발하기 위해, 과학자들은 자연에 존재하지 않는 새로운 단백질을 만들었습니다. 이 단백질은 DNA에서 A를 G와 유사한 염기로 전환시키는 역할을 합니다.
염기 편집 기술의 응용
염기 편집 기술은 생물의학 연구 학계에 널리 퍼져 있으며, 전 세계 1천 명 이상의 연구자들이 6천 회 이상 사용했습니다. 세균, 식물, 쥐, 영장류 등 다양한 생물에서 염기 편집기를 이용한 연구 논문이 발표되었습니다. 동물 실험에서 염기 편집기는 조로증, 타이로신혈증, 베타 지중해 빈혈증, 근위축증 등 다양한 유전 질환을 치료하는 데 사용되었습니다. 식물에서는 수확량을 늘리기 위해 DNA의 한 글자씩을 변경하는 데 사용되었습니다.
미래 전망 및 윤리적 고려 사항
염기 편집 기술은 유전 질환 환자들의 삶을 개선할 잠재력이 크지만, 아직 해결해야 할 과제가 많습니다. 염기 편집기를 인간 세포에 안전하게 전달하는 방법, 의도하지 않은 위치에 원치 않는 편집을 최소화하는 방법 등을 지속적으로 개발해야 합니다. 또한, 염기 편집 기술이 신중하고 안전하며 윤리적으로 사용되도록 다른 과학자, 의사, 윤리학자, 정부와 협력하는 것이 중요합니다.
